一针3000万，能买北京四合院！世界最贵药破纪录，只找到4个患者

相见恨晚

话说其他类似实验中，参与实验的小孩，被分去试药组和安慰奖组，是不是人生会因此有很大改变

冰痕

这是个治疗方法，而不是单纯的药物吧

zyhang

配图不错，看肤色是亲儿子

七百年后

做技术储备的意义更大吧。

—— 来自 S1Fun

zerocount

需要先提取患儿自己的造血干细胞，在体外对干细胞进行基因改造（转染携带正常基因的慢病毒载体），再移植回体内。这种疗法的最大优势在于干细胞的供体和受体是同一人，避免第三方供体引起免疫排斥，避免并发症。

说是药品
卖的是技术和服务吧？

TFSHZJV

相见恨晚 发表于 2024-3-28 19:44
话说其他类似实验中，参与实验的小孩，被分去试药组和安慰奖组，是不是人生会因此有很大改变 ...

这种药物招募患者都困难，做单臂是很常见的（也就是没有安慰剂组）

TFSHZJV

细胞治疗领域

@coldhot3 有请专业人士

pzk

这个病是能治好的还是需要治一辈子的……如果治到一半公司倒了岂不是惨剧……

glimering

zerocount 发表于 2024-3-28 04:52
需要先提取患儿自己的造血干细胞，在体外对干细胞进行基因改造（转染携带正常基因的慢病毒载体），再移植回 ...

car-t也是这么整的。自体T搞出来改造一番扩增一番输回去。

yyccq

zerocount 发表于 2024-3-28 19:52
需要先提取患儿自己的造血干细胞，在体外对干细胞进行基因改造（转染携带正常基因的慢病毒载体），再移植回 ...

自体细胞治疗，美国算药品，日本是技术、药品双轨制，我国表面上是逐渐并轨中的双轨，实际上是按药品走的艰难求生，各种医美养生乱搞玩得风生水起。

一泻千里共婵娟

亲，北京四合院需要再加一个零哦

2的不轻

医保能报销90%我也打不起

ladiesman802

对于普通人，如果婴儿患了这种病，估计只能放弃治疗了

cnwind042

这么稀有是药找患者不是患者找药了吧。四万个新生儿里面有一个家庭能掏的起这份钱的都难，叠加四万分之一患病概率，能卖出去一份堪比中彩票了

Marseille

什么四合院这么便宜

今井莉莎

按照进化论来说，这样的基因本身应该是要被淘汰的吧

烟锁池塘柳

今井莉莎 发表于 2024-3-28 22:44
按照进化论来说，这样的基因本身应该是要被淘汰的吧

神棍更直接会讲得病是前生造孽因果报应……

reficul

相见恨晚 发表于 2024-3-28 19:44
话说其他类似实验中，参与实验的小孩，被分去试药组和安慰奖组，是不是人生会因此有很大改变 ...

这种原来就是绝症的情况，有什么做对照组的必要吗？又不是可以自愈的小病

coldhot3

相见恨晚 发表于 2024-3-28 19:44
话说其他类似实验中，参与实验的小孩，被分去试药组和安慰奖组，是不是人生会因此有很大改变 ...

这是单臂试验，没有安慰剂组。

fine0303

pzk 发表于 2024-3-28 20:13
这个病是能治好的还是需要治一辈子的……如果治到一半公司倒了岂不是惨剧…… ...

这样的病人 成年后如果结婚生娃 会不会遗传给下一代？

Lyurii

实际就是基因改造吧

猫一猫

三千万给罕见病小孩一个可能能过的更好的机会。而且现在还不清楚究竟能让小孩多活多久，提升多大的生活质量。

—— 来自 HUAWEI TAS-AL00, Android 10上的 S1Next-鹅版 v2.5.4

叶子

相见恨晚 发表于 2024-3-28 19:44
话说其他类似实验中，参与实验的小孩，被分去试药组和安慰奖组，是不是人生会因此有很大改变 ...

罕见病不设安慰剂组。

東京急行

趴地上想了下，我这辈子可能都赚不回这三千万