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标题: 一针3000万，能买北京四合院！世界最贵药破纪录，只找到4个患者 [打印本页]

作者: 白花恋诗 时间: 2024-3-28 19:39
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作者: 相见恨晚 时间: 2024-3-28 19:44
话说其他类似实验中，参与实验的小孩，被分去试药组和安慰奖组，是不是人生会因此有很大改变

作者: 冰痕 时间: 2024-3-28 19:45
这是个治疗方法，而不是单纯的药物吧

作者: zyhang 时间: 2024-3-28 19:47
配图不错，看肤色是亲儿子

作者: 七百年后 时间: 2024-3-28 19:51
做技术储备的意义更大吧。

—— 来自 S1Fun

作者: zerocount 时间: 2024-3-28 19:52
需要先提取患儿自己的造血干细胞，在体外对干细胞进行基因改造（转染携带正常基因的慢病毒载体），再移植回体内。这种疗法的最大优势在于干细胞的供体和受体是同一人，避免第三方供体引起免疫排斥，避免并发症。

说是药品
卖的是技术和服务吧？

作者: TFSHZJV 时间: 2024-3-28 19:53

相见恨晚发表于 2024-3-28 19:44
话说其他类似实验中，参与实验的小孩，被分去试药组和安慰奖组，是不是人生会因此有很大改变 ...

这种药物招募患者都困难，做单臂是很常见的（也就是没有安慰剂组）

作者: TFSHZJV 时间: 2024-3-28 19:53
细胞治疗领域

@coldhot3 有请专业人士

作者: pzk 时间: 2024-3-28 20:13

这个病是能治好的还是需要治一辈子的……如果治到一半公司倒了岂不是惨剧……

作者: glimering 时间: 2024-3-28 20:23

zerocount 发表于 2024-3-28 04:52
需要先提取患儿自己的造血干细胞，在体外对干细胞进行基因改造（转染携带正常基因的慢病毒载体），再移植回 ...

car-t也是这么整的。自体T搞出来改造一番扩增一番输回去。

作者: yyccq 时间: 2024-3-28 20:26
本帖最后由 yyccq 于 2024-3-28 20:29 编辑

zerocount 发表于 2024-3-28 19:52
需要先提取患儿自己的造血干细胞，在体外对干细胞进行基因改造（转染携带正常基因的慢病毒载体），再移植回 ...

自体细胞治疗，美国算药品，日本是技术、药品双轨制，我国表面上是逐渐并轨中的双轨，实际上是按药品走的艰难求生，各种医美养生乱搞玩得风生水起。

作者: 一泻千里共婵娟 时间: 2024-3-28 20:46
亲，北京四合院需要再加一个零哦

作者: 2的不轻 时间: 2024-3-28 20:58
医保能报销90%我也打不起

作者: ladiesman802 时间: 2024-3-28 21:07
对于普通人，如果婴儿患了这种病，估计只能放弃治疗了

作者: cnwind042 时间: 2024-3-28 21:23
这么稀有是药找患者不是患者找药了吧。四万个新生儿里面有一个家庭能掏的起这份钱的都难，叠加四万分之一患病概率，能卖出去一份堪比中彩票了

作者: Marseille 时间: 2024-3-28 21:37
什么四合院这么便宜

作者: 今井莉莎 时间: 2024-3-28 22:44
按照进化论来说，这样的基因本身应该是要被淘汰的吧

作者: 烟锁池塘柳 时间: 2024-3-28 22:49

今井莉莎发表于 2024-3-28 22:44
按照进化论来说，这样的基因本身应该是要被淘汰的吧

神棍更直接会讲得病是前生造孽因果报应……

作者: reficul 时间: 2024-3-28 22:54

相见恨晚发表于 2024-3-28 19:44
话说其他类似实验中，参与实验的小孩，被分去试药组和安慰奖组，是不是人生会因此有很大改变 ...

这种原来就是绝症的情况，有什么做对照组的必要吗？又不是可以自愈的小病

作者: coldhot3 时间: 2024-3-28 22:56

相见恨晚发表于 2024-3-28 19:44
话说其他类似实验中，参与实验的小孩，被分去试药组和安慰奖组，是不是人生会因此有很大改变 ...

这是单臂试验，没有安慰剂组。

作者: fine0303 时间: 2024-3-28 23:35

pzk 发表于 2024-3-28 20:13
这个病是能治好的还是需要治一辈子的……如果治到一半公司倒了岂不是惨剧…… ...

这样的病人成年后如果结婚生娃会不会遗传给下一代？

作者: Lyurii 时间: 2024-3-29 08:35

实际就是基因改造吧

作者: 猫一猫 时间: 2024-3-29 09:14
三千万给罕见病小孩一个可能能过的更好的机会。而且现在还不清楚究竟能让小孩多活多久，提升多大的生活质量。

—— 来自 HUAWEI TAS-AL00, Android 10上的 S1Next-鹅版 v2.5.4

作者: 叶子 时间: 2024-3-29 09:22

相见恨晚发表于 2024-3-28 19:44
话说其他类似实验中，参与实验的小孩，被分去试药组和安慰奖组，是不是人生会因此有很大改变 ...

罕见病不设安慰剂组。

作者: 東京急行 时间: 2024-3-29 09:27
趴地上想了下，我这辈子可能都赚不回这三千万

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